得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來的創(chuàng)新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。
近日，在由中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會和中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心共同主辦“第二屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會”上，北京市食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經(jīng)完畢，領(lǐng)先全球其他國家的臨床研發(fā)進(jìn)度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。”
據(jù)記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進(jìn)公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。
而2015年正是此輪中國藥監(jiān)改革的起點。CFDA根據(jù)《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見（國發(fā)〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價值的創(chuàng)新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。
低氧誘導(dǎo)因子成研發(fā)熱點
“采用注射促紅細(xì)胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發(fā)心血管不良反應(yīng)甚至死亡。此外，大多數(shù)患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風(fēng)險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式�！敝袊こ淘涸菏�、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在主論壇上表示。
多年來，腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài)，但基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)新進(jìn)展歷史性逆轉(zhuǎn)了這一格局。
有著諾貝爾獎風(fēng)向標(biāo)之稱的“拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎”，2016年把基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎授予了低氧誘導(dǎo)因子（HIF）的發(fā)現(xiàn)。哈佛醫(yī)學(xué)院達(dá)納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學(xué)弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學(xué)院的Gregg L.Semenza發(fā)現(xiàn)低氧誘導(dǎo)因子信號通路與細(xì)胞感知、適應(yīng)氧氣有關(guān)聯(lián)。
華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導(dǎo)因子具備綜合調(diào)控能力。從1995年發(fā)現(xiàn)靶點到2009年完成臨床前研究，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)低氧誘導(dǎo)因子可以調(diào)節(jié)多種基因轉(zhuǎn)錄，如刺激細(xì)胞生成、形成新生血管、鐵代謝等。”
目前，國際上有6個低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發(fā)，而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明，羅沙司他可以誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導(dǎo)因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補(bǔ)鐵。
郝傳明教授介紹：“從藥代動力學(xué)上講，誘導(dǎo)的內(nèi)源性紅細(xì)胞生成素升高是適度且一過性的，耐受性良好，到目前為止沒有發(fā)現(xiàn)心血管事件風(fēng)險升高。這也表明羅沙司他具有獨特的藥理學(xué)和臨床性質(zhì)，目前數(shù)據(jù)提示羅沙司他口服安全、有效，能夠為腎性貧血患者提供更優(yōu)的治療方案�！�
預(yù)防、節(jié)省醫(yī)保開支角度
2017年2月，人力資源和社會保障部印發(fā)《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，醫(yī)保藥品目錄時隔8年后終做調(diào)整。在最新的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中，再次明確“完善醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制，探索建立醫(yī)療保險藥品支付標(biāo)準(zhǔn)談判機(jī)制，及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍，支持新藥研發(fā)”。
中國藥科大學(xué)研究生院常務(wù)副院長邵蓉教授在大會分論壇“聚焦慢病雙創(chuàng)——創(chuàng)新藥與創(chuàng)新管理”研討會上表示：“醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整一定會對創(chuàng)新和創(chuàng)新藥給予特殊的關(guān)注，但肯定不會是一刀切。但當(dāng)你對疾病有全新的治療手段，影響非常大，同時又有非常好的經(jīng)濟(jì)學(xué)，有很好的數(shù)據(jù)，當(dāng)然可以進(jìn)去。”
據(jù)記者了解，在腎臟病領(lǐng)域，目前我國透析患者已全部進(jìn)入城鎮(zhèn)和農(nóng)村大病醫(yī)療保險，國家醫(yī)�；ㄙM巨大，負(fù)擔(dān)沉重。我國終末期腎病患者數(shù)為100萬～200萬人，接受透析的患者人數(shù)近40萬，年增長率高達(dá)15%～20%，透析年治療費用約10萬元，政府醫(yī)保和患者都面臨巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
劉志紅院士指出：“隨著口服藥的問世，應(yīng)該將終末期腎病的工作重點轉(zhuǎn)移至預(yù)防，在降壓和降糖的同時，高度重視貧血治療，積極延緩CKD患者的疾病進(jìn)程。羅沙司他現(xiàn)在提供了一種全新的、更有效、更具依從性的治療方案，而醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整的大門已經(jīng)打開。”